อุบัติการณ์ของการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่ส่งผลให้ความสามารถในการมองเห็นลดลงอย่างรวดเร็วนั้นมีขนาดใหญ่กว่าที่ควรจะเป็น ตัวอย่างเช่น ในลำดับห้าล้านคนทั่วโลกต้องทนทุกข์ทรมานจากจอประสาทตา dystrophies แต่กำเนิด ซึ่งมักจะนำไปสู่การตาบอดตั้งแต่อายุยังน้อย โรคเหล่านี้เกิดจากความบกพร่องในยีนที่เฉพาะเจาะจง ซึ่งควบคุมการผลิตโปรตีนที่มีบทบาทสำคัญในกระบวนการมองเห็น ข้อผิดพลาดเหล่านี้หลายอย่างเปลี่ยนแปลงเพียงองค์ประกอบเดียวของพิมพ์เขียว แต่ถึงกระนั้นก็สามารถนำไปสู่การสูญเสียการทำงานของเซลล์รับแสงหรือเซลล์ที่สร้างเยื่อบุผิวที่มีเม็ดสีในเรตินอล มีการระบุข้อบกพร่องดังกล่าวประมาณ 150 รายการ จนกระทั่งไม่นานมานี้ ไม่มีวิธีใดที่จะรักษาสภาพเหล่านี้ได้ อย่างไรก็ตาม ต้องขอบคุณการพัฒนายานพาหนะสำหรับส่งยีนโดยเฉพาะจากไวรัสที่ไม่เป็นอันตราย ภาพนี้เริ่มเปลี่ยนไป "เวกเตอร์" เหล่านี้สามารถใช้ในการขนส่งสำเนาหน้าที่ของยีนที่เกี่ยวข้องไปยังเซลล์เรตินา เนื่องจากสำเนาที่ไม่เสียหายเหล่านี้สามารถชี้นำการสังเคราะห์เวอร์ชันที่ใช้งานได้ของโปรตีนที่มีข้อบกพร่อง พวกมันควรจะสามารถเสริมการทำงานที่ขาดหายไปได้ อย่างน้อยก็ในบางส่วน ในกรณีของจอประสาทตาเสื่อมรูปแบบใดรูปแบบหนึ่ง แนวทางนี้มีการใช้งานทางคลินิกอยู่แล้ว

Stylianos Michalakis (ศาสตราจารย์ด้านยีนบำบัดโรคตาจากภาควิชาจักษุวิทยาที่ศูนย์การแพทย์ LMU) ได้ทำงานเกี่ยวกับการออกแบบยีนพาหะนำโรคเพื่อจุดประสงค์นี้ในช่วงหลายปีที่ผ่านมา ความพยายามเหล่านี้มุ่งเน้นไปที่เวกเตอร์ซึ่งอิงตามจีโนมของไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโน (AAV) ด้วยความร่วมมือกับ Hildegard Büning (ศาสตราจารย์ด้านชีววิทยาการติดเชื้อของการถ่ายทอดยีนที่ Hannover Medical School (MHH)) และทีมนักวิจัยระดับนานาชาติ ปัจจุบัน Michalakis ประสบความสำเร็จในการสร้างเวกเตอร์ที่สามารถนำเข้าสู่เซลล์เรตินาได้อย่างง่ายดายและมีประสิทธิภาพมากขึ้น จวบจนปัจจุบัน จำเป็นต้องฉีดไวรัสเวคเตอร์เข้าไปใต้เรตินาโดยตรง เป็นเทคนิคที่ต้องใช้ผู้เชี่ยวชาญที่มีทักษะสูงและสิ่งอำนวยความสะดวกที่มีเฉพาะในโรงพยาบาลเฉพาะทางเท่านั้น และมีความเสี่ยงที่จะเกิดความเสียหายต่อเนื้อเยื่อเรตินาที่เปราะบางอยู่เสมอ ข้อเสียอีกประการหนึ่งของวิธีนี้คือการฉีดแต่ละครั้งไปถึงเซลล์เป้าหมายเพียงเล็กน้อยเท่านั้น

Michalakis และเพื่อนร่วมงานใช้แบบจำลองของสัตว์ เช่นเดียวกับเซลล์เรตินาของมนุษย์ที่เพาะเลี้ยงในห้องปฏิบัติการ โดยฉีดโครงสร้าง AAV ลงในวัสดุคล้ายเยลลี่ที่เติมลูกตาโดยตรง สารนี้รู้จักกันในชื่อ "น้ำวุ้นตา" สารนี้ทับเรตินาที่ด้านหลังของดวงตาโดยตรง การทดลองเหล่านี้ยืนยันว่าเวกเตอร์ใหม่สามารถขนส่งไปยังเซลล์รับแสงที่ไวต่อแสงในเนื้อเยื่อเรตินอล วิธีการจัดส่งนี้มีความเสี่ยงน้อยกว่าวิธีการจัดส่งที่เคยทำมา อันที่จริง เทคนิคนี้ถูกใช้แล้วในการปฏิบัติทางคลินิกสำหรับการรักษาจอประสาทตาเสื่อม -- "และจักษุแพทย์คนใดก็ได้สามารถทำได้" มิชาลากิสกล่าวเสริม

การศึกษาเพิ่มเติมเกี่ยวกับแบบจำลองสัตว์สามตัวยืนยันประสิทธิภาพของขั้นตอน และการทดลองกับเนื้อเยื่อเรตินอลของมนุษย์ที่ปลูกในวัฒนธรรมยืนยันว่าพาหะสามารถแพร่เชื้อไปยังเซลล์รับแสงและเซลล์เรตินาอื่นๆ ในที่สุด ผลการทดลองเบื้องต้นเกี่ยวกับแบบจำลองเมาส์ของ achromatopsia (ขาดการมองเห็นสีโดยสมบูรณ์) ชี้ให้เห็นว่าขั้นตอนดังกล่าวสามารถฟื้นฟูการมองเห็นในเวลากลางวันได้ในระดับหนึ่ง